Látás-helyreállító szerző

A sclerosis multiplex korszerű kivizsgálása és kezelése A bostoni gyermekkórházban végezett vizsgálatok eredményeit a Cell január i online száma közölte. A kutatók szemidegsérülést szenvedett egerek látását állították helyre génterápiával és káliumcsatorna-blokkolóval; a jótékony hatás a csatornablokkolónak köszönhető, amely elősegítette, hogy az idegrostok impulzusokat továbbítsanak a szemtől az agyig.

A vizsgálók azt remélik, hogy később ugyanez a hatás gyógyszerekkel is elérhető lesz. A kezelés után a korábban vak egerek elfordították a fejüket, hogy kövessenek egy mozgó csíkokból álló mintázatot — mondta két szenior társszerző, Zhigang He és Michela Fagiolini, a Bostoni Gyermekkórház neurológiai és neurobiológiai központjának munkatársai. A kísérlet vak elrendezésű volt, a tesztet végző asszisztensek nem tudták, hogy melyik állatokat kezelték, és melyikeket nem.

Korábban már más munkacsoportoknak is sikerült az egyik éppen a Bostoni Gyermekkórházbanaz egerek látásának részleges helyreállítása, részben csak laboratóriumban végrehajtható genetikai módszerekkel. Eljárásaik során általában elpusztítottak vagy blokkoltak tumorszuppresszor géneket, ami segíti a regenerációt, azonban növeli a rák veszélyét.

A mostani kutatás elsőként alkalmazott olyan módszert, amelyet a klinikumban is lehet használni, és nem károsítja a tumorszuppresszor géneket. A látás visszanyeréséhez az kellett, hogy regenerálódjanak az idegrostok axonokés ne csupán működő kapcsolatot létesítsenek az agysejtekkel, de impulzusokat akciós potenciálokat továbbítsanak a szemtől az agyig. A legnagyobb probléma az volt, hogy az idegrostok visszanövése során a rostokat burkoló mielinhüvely nem regenerálódik, pedig ez segíti elő, hogy az impulzusok nagy távolságra is eljussanak.

Ebből megtudták, hogy egy káliumcsatorna-blokkoló, a 4-aminopiridin 4-AP felerősíti az idegimpulzusokat, ha hiányzik a mielinhüvely. A gyógyszer Amypra néven van forgalomban, és a sclerosis multiplex gyógyításában alkalmazzák.

Amikor az egereknek beadták ezt a gyógyszert, az akciós potenciálok távolra is eljutottak. A mostani látás-helyreállító szerző egy AAV nevű génterápiás vírust használtak a regenerációt beindító növekedési faktorok oszteopontin, inzulinszerű növekedési faktor-1 és ciliáris neurotrófiás faktor szállítására.

Mivel a tartósan alkalmazott 4-AP mellékhatásként görcsöket okozhat, He és Fagiolini most a szer származékait vizsgálják, amelyek talán biztonságosabban adhatók tartósan, bár ezeket az Látás-helyreállító szerző még nem engedélyezte.